Regelgevers hebben ‘s werelds duurste medicijn goedgekeurd dat 3,5 miljoen dollar per patiënt kost

Mannenhand in blauwe beschermende handschoenen met reageerbuis met bloedmonster tegen de achtergrond van de microscoop.  Maakt uitdrukkelijke analyse voor hulpmiddelen in aanwezigheid van patiënt in hospice chemisch laboratorium

Hemgenix kan worden gebruikt om volwassenen met hemofilie te behandelen.Ivan Balvan/Getty Images

  • De FDA keurde een behandeling goed die $ 3,5 miljoen kostte, waarmee het ‘s werelds duurste medicijn is.

  • Hemgenix heeft verschillende patiënten met de bloedaandoening Hemofilie B in onderzoeken effectief behandeld.

  • Een onafhankelijke studie zei dat een eerlijke prijs voor het medicijn ongeveer $ 2,9 miljoen zou zijn.

Amerikaanse regelgevers hebben een hemofiliemedicijn goedgekeurd dat 3,5 miljoen dollar per patiënt gaat kosten, waarmee het ‘s werelds duurste medicijn wordt.

De Food and Drug Administration (FDA) heeft dinsdag aangekondigd dat het Hemgenix heeft goedgekeurd, de eerste gentherapie voor de behandeling van volwassenen met hemofilie B, een genetische bloedingsstoornis die het gevolg is van ontbrekende of onvoldoende niveaus van bloedstollingsfactor IX.

De FDA zei dat de aandoening één op de 40.000 mensen trof, voornamelijk mannen. Het is goed voor ongeveer 15% van alle gevallen van hemofilie.

In een onderzoek verminderde Hemgenix, gedistribueerd door CSL Behring, het aantal verwachte bloedingen over een jaar met 54%. Het zorgde er ook voor dat 94% van de patiënten geen factor IX-infusie meer nodig had, wat hen veel tijd en geld bespaarde.

“Gentherapie voor hemofilie is al meer dan twee decennia aan de horizon”, zegt Peter Marks, directeur van het Center for Biologics Evaluation and Research van de FDA.

“De goedkeuring van vandaag biedt een nieuwe behandelingsoptie voor patiënten met hemofilie B en vertegenwoordigt een belangrijke vooruitgang in de ontwikkeling van innovatieve therapieën voor diegenen die een hoge ziektelast ervaren die verband houdt met deze vorm van hemofilie.”

Het medicijn zal echter een catalogusprijs hebben van $ 3,5 miljoen per dosis, meldde Managed Healthcare Executive, waarmee het op enige afstand ‘s werelds duurste medicijn is.

Een woordvoerder van CSL vertelde de publicatie: “We zijn ervan overtuigd dat deze prijs significante kostenbesparingen zal opleveren voor het algehele gezondheidszorgsysteem en de economische last van hemofilie B aanzienlijk zal verminderen door het aantal jaarlijkse bloedingen te verminderen, profylactische therapie te verminderen of te elimineren en verhoogde FIX te genereren ( factor 9) niveaus die jaren aanhouden.”

De prijs is hoger dan het bedrag van ongeveer $ 2,9 miljoen dat wordt aanbevolen in een onafhankelijke beoordeling door het Institute for Clinical and Economic Review.

Brad Loncar, een biotechnologie-investeerder en CEO van Loncar Investments, vertelde Bloomberg dat hij dacht dat de behandeling succesvol zou kunnen zijn omdat bestaande medicijnen ook erg duur waren en dat hemofiliepatiënten “constant leven in angst voor bloedingen”.

De catalogusprijs voor Hemgenix overtreft Bluebird Bio’s Zynteglo, dat de bloedaandoening beta-thalassemie behandelt, dat eerder dit jaar $ 2,8 miljoen kostte.

Lees het originele artikel op Business Insider

Leave a Comment