QURE schiet omhoog nadat de FDA het duurste medicijn ooit heeft goedgekeurd

De Food and Drug Administration heeft zojuist zijn duurste medicijn ooit goedgekeurd: een hemofilie B-gentherapie van Carlisle-bedrijven (CSL) en UniQure (QURE) – en QURE-aandelen stegen woensdag.




X



In de tussentijd, BioMarin (BMRN)-aandelen braken uit nadat de FDA zei dat het geen vergadering van de adviescommissie zou houden om haar hemofilie A-gentherapie te bespreken. Deze adviseurs doen niet-bindende aanbevelingen aan de FDA nadat ze de voordelen en risico’s van experimentele medicijnen hebben besproken. De Roctavian van BioMarin is al goedgekeurd in Europa.

Op de huidige aandelenmarkt steeg het QURE-aandeel met 14,6% tot 26,36. Dat verlengde de koers van het aandeel van een stijging van 7,1% op dinsdag. Volgens MarketSmith.com bereikten de aandelen een kooppunt van 25,91 uit een consolidatie.

Het aandeel BioMarin steeg met 7,3% naar 97,79. Dat duwde het BioMarin-aandeel om uit een dubbele bodem te breken met een invoer op 92,86.

QURE-voorraad: prijs is boven verwachting

De infusie van UniQure is goedgekeurd voor hemofilie B-patiënten die momenteel een preventieregime volgen dat Factor IX-therapie wordt genoemd, of die een voorgeschiedenis hebben van mogelijk dodelijke bloedingen of ernstige bloedingen. Met een eenmalige kostprijs van 3,5 miljoen dollar hopen Carlisle en UniQure dat het medicijn een remedie is.

Analisten zeggen dat de goedkeuring een best-case scenario is voor UniQure, het bedrijf dat aanvankelijk Hemgenix ontwikkelde voordat het in latere stadia samenwerkte met Carlisle. Het label beperkt de therapie niet tot een specifieke groep patiënten en bevat ook geen “black box”-waarschuwing.

“Gezien de onzekerheid rond de goedkeuring van gentherapie voor hemofilie en de voorzichtigheid van investeerders, denken we dat dit een groot positief punt is voor UniQure en een belangrijke risicovermindering voor het verhaal”, zei UBS-analist Eliana Merle woensdag in een rapport.

Het prijskaartje van $ 3,5 miljoen ligt boven een aanbeveling van het Institute for Clinical and Economic Review. De non-profitorganisatie zei dat de meeste gentherapieën voor hemofilie kosteneffectief zouden zijn voor $ 2,5 miljoen. Het rapport onderzocht prijzen tussen $ 2 miljoen en $ 3 miljoen op basis van de opmerkingen van leidinggevenden.

SVB Securities-analist Joseph Schwartz zei dat de hoger dan verwachte prijs waarschijnlijk de oorzaak is van de kleine hemofilie B-patiëntenpopulatie. Toch beschouwt hij de goedkeuring als positief voor patiënten met frequente bloedingsepisoden en de behoefte aan “lastige profylaxetherapie”.

Patiënten zullen gedurende drie uur na de Hemgenix-infusie worden gecontroleerd. Daarna moeten ze gedurende drie maanden wekelijks worden gecontroleerd om te kijken naar mogelijke levercomplicaties. Schwartz merkt op dat een preventieve behandeling met factor IX doorgaans wekelijks wordt gegeven.

“Wij geloven dat deze monitoringvereisten zinvol zijn en zullen worden gezien als een waardevol offer voor de waarschijnlijke liberalisering van factortherapie, bloedingen en gewrichtsschade voor een lange tijd”, zei hij in een rapport.

Hij heeft een outperform-rating op QURE-aandelen.

UniQure’s andere gentherapie-inspanningen

Volgens de voorwaarden van de overeenkomst zal Carlisle verantwoordelijk zijn voor de commercialisering van Hemgenix. In ruil daarvoor ontvangt UniQure tot $ 1,5 miljard aan extra mijlpaalbetalingen en royalty’s op verkopen tussen de 15 en 20%. UniQure heeft ook productierechten.

“We zien (de) goedkeuring als een belangrijke risicovermindering voor UniQure’s toekomstige cashflowpotentieel,” zei Schwartz. “We denken ook dat dit een goed voorteken is voor het goedkeuringspotentieel voor BioMarin’s Roctavian in hemofilie A.”

De goedkeuring verleent waarschijnlijk ook geloofwaardigheid aan de inspanningen van UniQure op andere gebieden van gentherapie. Beleggers zijn waarschijnlijk voorzichtiger over het werk van het bedrijf op het gebied van de ziekte van Huntington. Drie van de 14 patiënten in de studie van UniQure ondervonden ernstige bijwerkingen.

“We merken op dat de fase 1- en fase 2-update nog steeds wordt verwacht in het tweede kwartaal van 2023 en een informatieve katalysator zou kunnen zijn voor het programma met de eerste gegevens over functionele (doelen)”, aldus Merle, de UBS-analist.

Ze heeft een koopadvies voor QURE-aandelen en verhoogde haar koersdoel van 40 naar 42.

Volg Allison Gatlin op Twitter op @IBD_AGatlin.

DIT VIND JE MISSCHIEN OOK LEUK:

Medtronic bereikt twee jaar dieptepunt met driemaandelijkse vertraging – maar analisten zoeken naar de lichtpuntjes

Zie waarom Gilead’s kankerbedrijf het aandeel naar een koortspitch drijft

Ontvang tijdige koop- en verkoopwaarschuwingen met IBD Leaderboard

Aandelen om te kopen en in de gaten te houden: top-IPO’s, big- en small-caps, groeiaandelen

Vind de beste langetermijninvesteringen bij IBD-leiders op lange termijn

Leave a Comment