FDA keurt behandeling van $ 3,5 miljoen goed voor hemofilie, nu het duurste medicijn ter wereld



CNN

De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft dinsdag Hemgenix goedgekeurd, een nieuw medicijn voor de behandeling van hemofilie. Fabrikant CSL Behring stelde de prijs vast op 3,5 miljoen dollar per behandeling, waarmee het het duurste medicijn ter wereld is.

Hemgenix is ​​een gentherapie voor de behandeling van volwassenen met hemofilie B, een genetische bloedingsziekte waarbij mensen geen eiwit produceren dat nodig is om bloedstolsels te maken. Ongeveer 1 op de 40.000 mensen heeft de ziekte, van wie de meesten mannen zijn.

Typische behandeling vereist routinematige intraveneuze infusies om voldoende niveaus van de ontbrekende of deficiënte stollingsfactor te behouden, maar de nieuwe gentherapie is bedoeld als een eenmalige IV-infusie.

“Gentherapie voor hemofilie is al meer dan twee decennia aan de horizon. Ondanks de vooruitgang in de behandeling van hemofilie, kan de preventie en behandeling van bloedingsepisoden een negatieve invloed hebben op de kwaliteit van leven van individuen,” zei Dr. Peter Marks, directeur van het Center for Biologics Evaluation and Research van de FDA, in een verklaring. “De goedkeuring van vandaag biedt een nieuwe behandelingsoptie voor patiënten met hemofilie B en vertegenwoordigt een belangrijke vooruitgang in de ontwikkeling van innovatieve therapieën voor diegenen die een hoge ziektelast ervaren die verband houdt met deze vorm van hemofilie.”

Het Institute for Clinical and Economic Review, een onafhankelijke onderzoeksorganisatie zonder winstoogmerk die de waarde van geneesmiddelen op recept en andere medische producten analyseert, bevestigde voor CNN dat Hemgenix nu het duurste medicijn ter wereld is.

In een recente kosteneffectiviteitsanalyse van het medicijn, waarbij de gezondheidsvoordelen worden afgewogen tegen de gecompenseerde kosten, suggereerde ICER dat een eerlijke prijs voor het medicijn tussen $ 2,93 miljoen en $ 2,96 miljoen zou liggen.

Volgens een analyse van GoodRx was Zolgensma voorheen het duurste medicijn in de VS, dat in 2019 door de FDA werd goedgekeurd voor de behandeling van spinale musculaire atrofie en geprijsd op $ 2,1 miljoen voor een kuur.

FDA keurde Hemgenix goed op basis van veiligheid en effectiviteit geëvalueerd in twee onderzoeken met ongeveer 60 volwassen mannen. De meest voorkomende bijwerkingen waren hoge leverenzymen, hoofdpijn, griepachtige symptomen en milde infusiegerelateerde reacties.

Leave a Comment