De FDA heeft zojuist het duurste medicijn ter wereld goedgekeurd: ScienceAlert

De Amerikaanse Federal Drug Administration (FDA) heeft zojuist een nieuwe behandeling goedgekeurd voor een zeldzame bloedstollingsziekte, een met een flink prijskaartje.

Per dosis kost het $ 3,5 miljoen, waarmee het het duurste medicijn ter wereld is.

Op het eerste gezicht is de prijs overweldigend, maar een recente analyse van de kosteneffectiviteit van het medicijn suggereert dat dit een relatief ‘eerlijke’ prijs is voor wat de behandeling bereikt tenminste in de VS.

Het geneesmiddel, Hemgenix genaamd, is een gentherapiebehandeling voor hemofilie B, een zeldzame genetische ziekte die verminderde stolling van het bloed veroorzaakt. De ernstigste symptomen zijn spontane en herhaalde bloedingen die moeilijk te stoppen zijn.

Hemofilie B komt vaker voor bij mannen dan bij vrouwen, en hoewel een exact aantal moeilijk te vinden is, suggereren schattingen dat bijna 8.000 mannen in de VS momenteel aan de levenslange ziekte lijden.

De belangrijkste medicatie die momenteel in de VS wordt gebruikt om hemofilie B te behandelen, schenkt patiënten een broodnodige stollingsfactor, maar de behandelingskosten voor het hele leven zijn hoog. Bij mensen met ernstige symptomen is een routinematig en duur behandelingsregime vereist, een regime dat na verloop van tijd in effectiviteit kan afnemen.

Tegenwoordig schatten onderzoekers dat de levenslange kosten voor volwassenen voor elke patiënt met matige tot ernstige hemofilie B ongeveer 21 tot 23 miljoen dollar bedragen. De behandelingskosten in het VK zijn goedkoper dan in de VS of elders in Europa, maar lopen toch op tot tientallen miljoenen dollars per patiënt gedurende hun hele leven.

Hemgenix daarentegen is een eenmalig intraveneus product dat in een enkele dosis wordt toegediend voor een fractie van de prijs. Het product wordt in het lichaam gebracht via een op virussen gebaseerde vector, die is ontworpen om DNA af te leveren aan doelcellen in de lever. Deze genetische informatie wordt vervolgens door cellen gerepliceerd, waardoor de instructies voor een stollingseiwit, bekend als Factor IX, worden verspreid.

Twee onderzoeken hebben tot nu toe de werkzaamheid en veiligheid van Hemgenix getest. In één onderzoek onder 54 deelnemers met ernstige of matig ernstige hemofilie B, vonden onderzoekers verhoogde factor IX-activiteitsniveaus, waardoor de behoefte aan routinevervangende therapieën die momenteel beschikbaar zijn voor patiënten, wordt verminderd.

Na ontvangst van de gentherapie daalde de snelheid waarmee patiënten ongecontroleerde bloedingen ontwikkelden met meer dan 50 procent in vergelijking met hun uitgangspercentage.

Bijwerkingen waren onder meer hoofdpijn, griepachtige symptomen en enzymverhogingen in de lever, die in de toekomst zorgvuldig door artsen moeten worden gecontroleerd.

“Gentherapie voor hemofilie is al meer dan twee decennia aan de horizon. Ondanks de vooruitgang in de behandeling van hemofilie, kan de preventie en behandeling van bloedingsepisoden een negatieve invloed hebben op de kwaliteit van leven van individuen”, zegt Peter Marks, de directeur van de FDA’s Centrum voor evaluatie en onderzoek van biologische geneesmiddelen.

“De goedkeuring van vandaag biedt een nieuwe behandelingsoptie voor patiënten met hemofilie B en vertegenwoordigt een belangrijke vooruitgang in de ontwikkeling van innovatieve therapieën voor diegenen die een hoge ziektelast ervaren die verband houdt met deze vorm van hemofilie.”

Het is nog niet duidelijk of deze gentherapiebehandeling een remedie is voor hemofilie B, maar de eerste resultaten zijn veelbelovend.

Voor ernstige, maar zeldzame aandoeningen zoals hemofilie B heeft de FDA een speciale aanwijzing om medisch onderzoek te stimuleren. Zo is Hemgenix geclassificeerd als een ‘weesgeneesmiddel’ omdat het slechts een klein aantal patiënten kan behandelen.

Als onderdeel van deze aanwijzing heeft de Hemgenix-fabrikant, CSL Behring, de exclusieve rechten op de Amerikaanse markt voor de komende zeven jaar.

De prikkels die door de Amerikaanse regering worden gebruikt om wetenschappelijk onderzoek aan te moedigen, zijn een nuttige manier om innovatie op het gebied van zeldzame ziekten te stimuleren die anders buiten de boot zouden vallen, maar dit beleid is een tweesnijdend zwaard.

Het betekent ook dat de Amerikaanse markt de kosten draagt ​​van het in stand houden van drugsmonopolies, terwijl andere landen, die beperkingen opleggen aan de prijzen van medicijnen, de vruchten plukken van internationaal onderzoek.

Tegenwoordig betalen de VS twee tot zes keer meer voor geneesmiddelen op recept dan andere landen over de hele wereld.

De vorige recordhouder voor het duurste medicijn was een andere ‘one shot’-vorm van gentherapie voor de behandeling van spinale musculaire atrofie. Met een geschatte $ 2 miljoen per cursus leidde het ook tot verhitte discussies over de manier waarop farmaceutische bedrijven hun bedrijven financieren.

Hoewel veel geneesmiddelenfabrikanten de afgelopen decennia hebben geprofiteerd van de status van weesgeneesmiddel om medicijnmonopolies te creëren, zou dit nieuwste product een geval kunnen zijn waarin het beleid voor in ieder geval sommige mensen zou kunnen werken.

De kosten vooraf zijn zeker immens, maar voor degenen die het geluk hebben een ondersteunende verzekeringsmaatschappij te hebben, kan Hemgenix miljoenen aan medische kosten besparen en levens op onmetelijke manieren verbeteren.

Het Europees Geneesmiddelenbureau en zijn tegenhangers van de geneesmiddelenregulator in het Verenigd Koninkrijk en Australië herzien nu ook de gentherapiebehandeling voor gebruik.

Het zal interessant zijn om te zien hoeveel geneesmiddelenfabrikanten in andere delen van de wereld voor Hemgenix mogen vragen.

Leave a Comment